Presto potremmo vedere le autorità di regolamentazione approvare il primissimo trattamento che utilizza questa tecnologia di modifica genetica
CRISPR—la tecnologia per l’editing genetico mirato che ha fatto vincere alle scienziate Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier il Premio Nobel per la Chimica 2020: si tratta di forbici genetiche per modificare il DNA che sta già contribuendo a nuove terapie antitumorali e potrebbe realizzare il sogno di curare le malattie ereditarie.
Sembra fantascienza, ma presto potrebbe essere approvato dalle autorità di regolamentazione ed entrare nel mercato entro il 2023.
Vertex e CRISPR Therapeutics hanno sviluppato la terapia exa-cel che ha già accumulato prove promettenti: può aiutare i pazienti con malattie genetiche del sangue come beta talassemia e anemia falciforme. La terapia exa-cel riduce la necessità di trasfusioni di sangue o l’incidenza di eventi medici gravi e pericolosi per mesi o anni dopo che i pazienti hanno ricevuto il trattamento e le sperimentazioni cliniche eseguite finora hanno dato risultati positivi.
La terapia di questi specialisti utilizza l’applicazione “ex-vivo” dell’editing genetico CRISPR: le cellule staminali del paziente vengono estratte, il DNA cellulare viene modificato da exa-cel per stimolare la produzione di un tipo di emoglobina che il corpo di solito produce solo durante l’infanzia, le cellule modificate poi vengono reinserite nel paziente per aumentare la produzione di emoglobina sana e di globuli rossi.
Ad oggi ci sarebbero una ventina di terapie geniche e cellulari che hanno ricevuto l’approvazione dall’FDA e, secondo il programma di sviluppo di farmaci NEWDIGS del MIT, più di 60 terapie geniche e cellulari potrebbero essere sul mercato statunitense entro il 2030.
Ciò potrebbe portare a una trasformazione nel modo in cui pensiamo alle malattie incurabili, con terapie geniche e cellulari potenzialmente utilizzate per trattare qualsiasi cosa, da malattie rare all’HIV alle malattie cardiache.
Leggi l’articolo completo QUI
